Caliway Biopharmaceuticals (Caliway) gab bekannt, dass alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte in der Analyse der ITT-Population (Intent-to-treat) und der PP-Population (per-protocol) der Phase-2-Studie CBL-0201DD (NCT05387733) zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CBL-514 bei Teilnehmern mit Lipomen bei Morbus Dercum erreicht wurden. Darüber hinaus zeigte CBL-514 ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, und es wurden keine systemischen unerwünschten Ereignisse gemeldet. Die Dercum-Krankheit ist eine seltene Krankheit, für die es derzeit keine zugelassene oder wirksame Behandlung gibt, so dass der klinische Bedarf ungedeckt bleibt.

Laut einer 2011 veröffentlichten Studie von Dr. Emma Hansson kann eine Fettabsaugung die Schmerzen bei Morbus Dercum 3 Monate nach der Fettabsaugung im Vergleich zum Ausgangswert um 3 Punkte reduzieren (bewertet anhand der visuellen Analogskala). Topline-Ergebnisse der CBL-0201DD-Studie: In der Phase-2-Studie mit CBL-0201DD wurden 12 Teilnehmer mit mindestens 4 schmerzhaften und gut definierten Lipomen rekrutiert und nach dem Zufallsprinzip auf 2 Dosisgruppen von CBL-514 verteilt, mit 6 Teilnehmern pro Gruppe. Jeder Teilnehmer erhält bis zu 2 Gänge der ihm zugewiesenen Dosis von CBL-514 in ausgewählte Lipome, wobei das Injektionsvolumen pro Lipom auf der per Ultraschall bestimmten Lipomgröße basiert.

Primärer Endpunkt: Die Größe der schmerzhaften Lipome in der Hochdosisgruppe wurde 4 und 8 Wochen nach der Behandlung mit CBL-514 um 51,3% (p < 0,0001) und 54,7% (p < 0,0001) reduziert. Die Größe der schmerzhaften Lipome in der Niedrigdosisgruppe wurde 4 und 8 Wochen nach der Behandlung mit CBL-514 um 40,0% (p=0,0002) und 34,7% (p < 0,0001) reduziert. Sekundäre Endpunkte: 90,3% der schmerzhaften Lipome in der Hochdosisgruppe zeigten nach der Behandlung mit CBL-514 eine Verringerung der Größe im Vergleich zum Ausgangswert. 64,5% der schmerzhaften Lipome in der Hochdosisgruppe zeigten nach der Behandlung mit CBL-514 eine vollständige Beseitigung oder eine Verringerung der Größe um mehr als 50% im Vergleich zum Ausgangswert.

Bei 38,7% der schmerzhaften Lipome in der Hochdosisgruppe kam es nach der Behandlung mit CBL-514 zu einer vollständigen Beseitigung im Vergleich zum Ausgangswert. Die mittlere absolute Veränderung des Schmerzscores der schmerzhaften Lipome in der Hochdosisgruppe, bewertet mit der Comparative Pain Scale, war nach der Behandlung mit CBL-514 im Vergleich zum Ausgangswert um 4,7 Punkte (p < 0,0001) zurückgegangen. Die Ergebnisse bei schmerzhaften Lipomen in der niedrig dosierten Gruppe zeigten statistische Signifikanz bei den primären und allen sekundären Endpunkten.

Detaillierte Topline-Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit der CBL-0201DD-Studie werden in der Zeitschrift für seltene Krankheiten veröffentlicht. Aufgrund der vielversprechenden Ergebnisse plant Caliway derzeit einen IND-Antrag für die Phase-2b-Studie CBL-0202DD, um die Wirksamkeit von CBL-514 bei der Behandlung des Morbus Dercum weiter zu untersuchen.