Bristol Myers Squibb gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA eine beschleunigte Zulassung für Breyanzi® (Lisocabtagene Maraleucel; liso-cel), eine CD19-gerichtete chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) erteilt hat, die zuvor zwei oder mehr systemische Therapielinien erhalten haben. Diese Indikation wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Ansprechrate und der Dauer des Ansprechens zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden.

Breyanzi ist jetzt auch in den Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN®) des National Comprehensive Cancer Network (NCCN®) für B-Zell-Lymphome als Empfehlung der Kategorie 2A für die Drittlinien- und Folgetherapie bei rezidiviertem oder refraktärem FL enthalten. Bei rezidiviertem oder refraktärem FL wird Breyanzi als einmalige Infusion mit einer Einzeldosis von 90 bis 110 x 106 CAR-positiven lebensfähigen T-Zellen verabreicht. In der Vergangenheit galt FL als unheilbare Krankheit, und die Patienten erleiden nach einer Erstlinientherapie häufig einen Rückfall, wobei sich die Prognose nach jedem weiteren Rückfall verschlechtert.

Trotz der Fortschritte in der Behandlung besteht nach wie vor ein ungedeckter Bedarf an zusätzlichen Optionen, die behandlungsfreie Intervalle mit dauerhaftem, vollständigem Ansprechen ermöglichen. Die Phase-2-Studie TRANSCEND FL umfasste die größte primäre Analysegruppe von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem FL in einer klinischen Studie, die eine CAR-T-Zelltherapie bei dieser Patientengruppe untersucht. Auf der Grundlage der U.S. Prescribing Information (USPI) betrug die Gesamtansprechrate (ORR) bei Patienten, die mit Breyanzi in der Drittlinie plus behandelt wurden und in die primäre Wirksamkeitsanalyse einbezogen wurden (n=94), 95,7% (95% CI: 89,5-98,8).

Die ORR war definiert als der Prozentsatz der Patienten, die ein teilweises oder vollständiges Ansprechen gemäß den Lugano-Kriterien erreichten, wie von einem unabhängigen Prüfungsausschuss (IRC) bewertet. Die Rate des vollständigen Ansprechens (CR) betrug 73,4% (95% CI: 63,3-82,0) und erforderte eine negative Knochenmarksbiopsie zur Bestätigung. Das Ansprechen war schnell und dauerhaft mit einer medianen Zeit bis zum Ansprechen von einem Monat (Spanne: 0,6-3,3) und einer medianen Dauer des Ansprechens (DOR), die nicht erreicht wurde (95% CI: 18,04-NR), wobei 80,9% der Responder nach 12 Monaten und 77,1% der Responder nach 18 Monaten noch ansprachen.

Die Ergebnisse der primären Analyse von TRANSCEND FL, die auf der 2023 International Conference on Malignant Lymphoma vorgestellt wurden, zeigten eine ORR von 97% (95% KI: 91,6-99,4; einseitiger p < 0,0001) bei den nach Wirksamkeit auswertbaren Patienten (n=101), wobei 94% der Patienten eine CR erreichten (95% KI: 87,5-97,8; einseitiger p < 0,0001). Breyanzi hat ein konsistentes Sicherheitsprofil gezeigt. In allen klinischen Studien trat bei 53% der Patienten ein Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) beliebigen Grades auf, darunter CRS des Grades >3 bei 4% der Patienten. Die mediane Zeit bis zum Auftreten betrug 5 Tage (Bereich: 1 bis 63 Tage).

Neurologische Ereignisse beliebigen Grades (NEs) traten bei 31% der Patienten auf, wobei NEs des Grades >3 bei 10% der Patienten auftraten. Die mediane Zeit bis zum Auftreten von NEs betrug 8 Tage (Spanne: 1 bis 63 Tage). Das Sicherheitsprofil von Breyanzi erlaubt die Möglichkeit einer ambulanten Behandlung und Betreuung der Patienten.

Die Patienten in der TRANSCEND FL-Studie wurden sowohl stationär als auch ambulant behandelt. Bristol Myers Squibb bietet verschiedene Programme und Ressourcen an, um auf die Bedürfnisse von Patienten und Pflegepersonal einzugehen und den Zugang zu Therapien, einschließlich Breyanzi, zu ermöglichen. Bristol Myers Squibb unterstützt die Behandlung von Patienten und Ärzten auch durch die Bereitstellung von Cell Therapy 360, einer digitalen Serviceplattform, die den Zugang zu relevanten Informationen, Aktualisierungen bei der Herstellung sowie die Unterstützung von Patienten und Betreuern optimiert.