Voyager Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die ersten Teilnehmer an einer Phase 1a-Studie mit einer aufsteigenden Einzeldosis (SAD) von VY-TAU01, einem Anti-Tau-Antikörper, der entwickelt wurde, um die Ausbreitung von pathologischem Tau bei der Alzheimer-Krankheit zu hemmen, teilgenommen haben. Ziel der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten SAD-Studie ist es, die Sicherheit und Pharmakokinetik von VY-TAU01 bei gesunden erwachsenen Freiwilligen zu untersuchen. Die Studie wird an einem einzigen Standort in den Vereinigten Staaten durchgeführt und wird voraussichtlich etwa 48 Patienten in mehreren Kohorten umfassen.

Voyager geht davon aus, dass die Daten aus der SAD-Studie in das Design einer Phase 1b-Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit einfließen werden, die Voyager voraussichtlich im Jahr 2025 beginnen wird. Die MAD-Studie hat das Potenzial, in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 erste Daten zur Tau-PET-Bildgebung zu liefern, die Aufschluss darüber geben könnten, ob VY-TAU01 die Ausbreitung von pathologischem Tau im Gehirn verlangsamen kann. VY-TAU01 ist ein intravenös verabreichter, rekombinanter, humanisierter monoklonaler IgG4-Antikörper, der entwickelt wurde, um die Ausbreitung von pathologischem Tau zu hemmen, das eng mit dem Fortschreiten der Krankheit und dem kognitiven Abbau bei der Alzheimer-Krankheit korreliert ist.

Im Gegensatz zu früheren N-terminal gerichteten Anti-Tau-Antikörpern, die in klinischen Studien keine Wirksamkeit gezeigt haben, zielt VY-TAU01 auf ein bestimmtes C-terminales Epitop von Tau und hat in einem präklinischen Modell eine robuste In-vivo-Hemmung der Ausbreitung von pathologischem Tau gezeigt. Weitere präklinische Studien haben gezeigt, dass VY-TAU01 nach intravenöser Verabreichung gut verträglich war und ein günstiges pharmakokinetisches Profil aufwies.