Vertex Pharmaceuticals gab bekannt, dass die Europäische Kommission die Zulassung für die Erweiterung des Anwendungsgebiets von KALYDECO® (Ivacaftor) für die Behandlung von Säuglingen bis zu einem Alter von 1 Monat mit zystischer Fibrose (CF) erteilt hat, die eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) aufweisen: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Aufgrund bestehender Zugangsvereinbarungen in Österreich, der Tschechischen Republik, Dänemark, Irland, Norwegen, Schweden und den Niederlanden werden berechtigte Patienten kurz nach der Zulassung durch die Europäische Kommission Zugang zur erweiterten Indikation von KALYDECO® (Ivacaftor) haben. Vertex wird weiterhin mit den Erstattungsbehörden in der gesamten Europäischen Union zusammenarbeiten, um den Zugang für alle anderen berechtigten Patienten zu gewährleisten.

In Großbritannien haben nach der MHRA-Zulassung Ende 2023 und aufgrund der bestehenden Erstattungsvereinbarung zwischen Vertex und dem National Health Service berechtigte Säuglinge im Alter von 1 Monat und älter in Großbritannien Zugang zu dieser erweiterten Indikation für KALYDECO® (IvaCaftor).