Sobi® gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er die Zulassung von Efanesoctocog alfa zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen und zur perioperativen Prophylaxe bei Hämophilie A empfiehlt. Efanesoctocog alfa ist eine einmal wöchentlich anzuwendende, hochwirksame Faktor-VIII-Substitutionstherapie für Patienten jeden Alters und jeder Krankheitsschwere. Efanesoctocog alfa bietet Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen bei einmal wöchentlicher Verabreichung normale bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte (über 40%) für einen erheblichen Teil der Woche und erreicht bei Erwachsenen und Jugendlichen an Tag 7 einen Talspiegel von 15%. Dies führt zu einem deutlich verbesserten Schutz vor Blutungen im Vergleich zur bestehenden Faktor-VIII-Prophylaxe. Das positive Gutachten des CHMP wird nun der Europäischen Kommission zur Entscheidung über die Marktzulassung vorgelegt.

Die Empfehlung des CHMP stützt sich auf die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studien: XTEND-1 bei Erwachsenen und Jugendlichen und XTEND-Kids bei Kindern, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa untersucht wurde. Diese Studien zeigten, dass die einmal wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa (50 IE/kg) bei Patienten mit schwerer Hämophilie A jeden Alters einen signifikanten Schutz vor Blutungen bietet (mittlere ABR < 1 und 80-88% der Patienten frei von spontanen Blutungen). Die Daten zeigten auch eine erhebliche Verbesserung der Gelenkgesundheit, der körperlichen Gesundheit, der Schmerzen und der allgemeinen Lebensqualität, wenn man die Messungen der Woche 52 mit denen des Ausgangswertes vergleicht.1 Im klinischen Programm von Efanesoctocog alfa wurden keine Faktor-VIII-Inhibitoren beobachtet.

Efanesoctocog alfa wurde in den USA erstmals im Februar 2023 von der US Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Zuvor hatte die FDA Efanesoctocog alfa im Mai 2022 den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) zuerkannt - die erste Faktor-VIII-Therapie, die diesen Status erhielt -, im Februar 2021 den Fast-Track-Status und 2017 den Orphan-Drug-Status.